Μια πειραματική θεραπεία CRISPR, που αναπτύχθηκε σε χρόνο-ρεκόρ έξι μηνών, έσωσε τον Φεβρουάριο τη ζωή ενός νεογνού με σπάνια γενετική μετάλλαξη που προκαλούσε επικίνδυνη συσσώρευση αμμωνίας στο αίμα.
Με τη βοήθεια της αμερικανικής FDA, οι ερευνητές χρησιμοποίησαν τεχνική base editing για να διορθώσουν τη μετάλλαξη στο γονίδιο CPS1, επιτρέποντας στο μωρό να αναρρώσει και να τρέφεται φυσιολογικά.
Μετά την επιτυχία, η ερευνητική ομάδα ανακοινώνει την προετοιμασία ευρύτερης κλινικής μελέτης για το 2026, η οποία θα αφορά βρέφη με επτά διαφορετικές γενετικές μεταλλάξεις που σχετίζονται με προβλήματα αποτοξίνωσης της αμμωνίας. Η FDA συμφώνησε να απλοποιήσει τις διαδικασίες, αξιοποιώντας δεδομένα από την πρώτη εφαρμογή της θεραπείας, κάτι που μειώνει τον χρόνο και τη γραφειοκρατία για μελλοντικές εξατομικευμένες γονιδιακές παρεμβάσεις.
Την ίδια στιγμή, νέα κέντρα έρευνας στις ΗΠΑ επενδύουν στην ανάπτυξη θεραπειών CRISPR, δείχνοντας ότι η «ιατρική ακριβείας» για σοβαρές παιδιατρικές παθήσεις κάνει αποφασιστικά βήματα προς την κλινική πράξη.
