Όλο και πιο αισιόδοξο είναι το μέλλον για τους θαλασσαιμικούς συνανθρώπους μας.
Μετά από πολλά χρόνια εγκρίθηκε από τον Αμερικανικό Οργανισμό Φαρμάκων η γονιδιακή θεραπεία για τη β-θαλασσαιμία, με την ονομασία Zynteglo (Ζιντεγκλόν) που μπορεί να χορηγηθεί τόσο σε ενήλικες όσο και σε μικρούς ασθενείς που χρειάζονται τακτικές μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων.
«Ήταν πραγματικά μια απόφαση σταθμό στην πολύχρονη μάχη των ατόμων με θαλασσαιμία. Το να ανοίξει ένας δρόμος για μιαν εφάπαξ θεραπεία που θα αποδεσμεύσει αυτές τις δύσκολες συνθήκες που ζουν οι θαλασσαιμικοί ήταν το όνειρο», δήλωσε στον ΑΝΤ1, η Εκτελεστική Διευθύντρια της Διεθνούς Ομοσπονδίας Θαλασσαιμίας, Δρ. Ανδρούλα Ελευθερίου.
Οι πολλαπλές κλινικές δοκιμές χορήγησης του Zynteglo (Ζιντεγκλόν) σε ασθενείς που πάσχουν με β-θαλασσαιμία, επιβεβαίωσαν την αποτελεσματικότητα που έχει η γονιδιακή θεραπεία καθώς οι περισσότεροι ασθενείς έτυχαν πλήρη ανεξαρτησία από τις χρόνιες μεταγγίσεις αίματος.
«Δεν είναι κάτι το οποίοι μπορούν όλα τα άτομα με θαλασσαιμία να πάρουν. Πρέπει να πληρούν συγκεκριμένα κριτήρια, εργαστηριακά και κάποιον ηλικιακό φάσμα. Η μεγάλη μας έννοια είναι να μην αποτύχει στην Ευρώπη και αλλού να έχουν οι ασθενείς μας πρόσβαση σε τέτοιου είδους προσεγγίσεις που αποθεραπεύουν εντελώς παθήσεις», τόνισε η Δρ. Ανδρούλλα Ελευθερίου.
Άγνωστο παραμένει επί του παρόντος το πότε η γονιδιακή θεραπεία θα είναι διαθέσιμη και στην Ευρώπη, με το κόστος να ανέρχεται στο 1,800,000 ευρώ.
«Ως Διεθνής Ομοσπονδία Θαλασσαιμίας με την συνεργασία του Παγκύπριου Αντιανεμικού Συνδέσμου των θεραπόντων ιατρών μας, είχαμε αναπτύξει μια συστηματική συζήτηση με τις αρχές. Η συζήτηση γύρω από μια τέτοια πολυδάπανη και πολυσύνθετη και δύσκολη θεραπεία ίσως ήταν πολύ πρόωρη, για αυτό θα επιμένουμε και θα συνεχίζουμε να συνεργαζόμαστε», υπογράμμισε η Εκτελεστική Διευθύντρια της Διεθνούς Ομοσπονδίας Θαλασσαιμίας.
Το Zynteglo (Ζιντεγκλόν) είχε εξασφαλίσει έγκριση από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων το 2019, ωστόσο, δεν έφτασε ποτέ στους ασθενείς, καθώς η παρασκευάστρια εταιρεία το απέσυρε από την ευρωπαϊκή αγορά δεδομένης της αδυναμίας σύναψης συμφωνιών με τους Εθνικούς Οργανισμούς Ασφάλισης Υγείας.
